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异基因造血干细胞移植并发症多发 专家:及早逆转纤维化是关键
2024-11-22 13:54:32   来源:中新网浙江

  中新网浙江新闻11月21日电(张煜欢)近年来,随着中国异基因造血干细胞移植技术日趋成熟,异基因造血干细胞移植数量平均年增长率达10%,手术量已居于全球第一,每年都有近万例患者成功进行异基因造血干细胞移植,这也意味着越来越多恶性血液病患者拥有了打开“长生存第一扇门”的机会。

  医生对患者进行问诊。受访者本人供图

  但根据统计,异基因造血干细胞移植后,约30%至70%的患者会出现慢性移植物抗宿主病(cGVHD),这也是异基因造血干细胞移植2年以上晚期非复发性死亡的首要原因。同时慢性移植物抗宿主病常会累及多个关键器官,一旦进展至纤维化,将会严重影响患者的长期生存质量并带来显著的生活负担。

  41岁的陈浩(化名)自被确诊为慢性移植物抗宿主病后,感觉自己的生活就好像陷入了一片沼泽。从最初的口腔溃疡、皮疹,到后来眼睛干涩、双眼结膜充血,一度进展到眼角膜上皮缺失、眼角膜中央上皮脱落,连睁眼都成了困难……

  专家介绍,慢性移植物抗宿主病的发生可分为3个阶段,早期为炎症,进而由慢性炎症引起胸腺损伤及B细胞和T细胞免疫失调,最终进展为组织纤维化,且已形成的纤维化通常难以通过单纯的炎症干预手段加以改善。因此,纤维化不仅是慢性移植物抗宿主病的典型病理生理特征,也是临床治疗中的长期难题。

  而将患者推入“无光深渊”的眼部排异,严重时会导致患者角膜溃疡与穿孔,致使重度视物模糊和视力下降,甚至失明。但局部治疗药物对于中重度患者的疗效较为有限,即使采用全身治疗,也仅有1/4的眼部慢性移植物抗宿主病患者可以实现有效缓解。

  浙江省中医院血液科主任叶宝东表示:“眼睛作为疾病的信号灯和晴雨表,任何异常表现都应该得到重视和有效治疗。聚焦到慢性移植物抗宿主病领域,眼部排异若得不到有效缓解,对患者则是毁灭性的打击。”

  叶宝东说,一方面要强调要及早发现、及早干预,因为慢性移植物抗宿主病早期症状隐匿,患者难以早期察觉,超50%的慢性移植物抗宿主病患者在诊断时已是中至重度。

  另一方面,要明确治疗的核心问题不仅在于炎症更在于纤维化,但传统的治疗药物无法兼顾免疫稳态恢复和纤维化逆转。因此,对于已经进展到纤维化阶段的受累器官,如何能够直接阻断甚至逆转纤维化,是当下患者的迫切需求。

  陈浩的治疗经历是诸多眼部慢性移植物抗宿主病患者的缩影。浙江省中医院血液科副主任医师刘文宾介绍,近年来,在患者巨大需求下,相关创新疗法进展也不断向前。其中,针对特定靶点的靶向治疗成为慢性移植物抗宿主病治疗的重要选择。

  “随着兼顾免疫稳态恢复和纤维化逆转等创新药物的出现,为患者重现明亮生活带来了新希望。我们期待不断涌现的创新治疗手段能够能为饱受病痛折磨的患者带来更多高质量长生存的机会,也期盼这些创新治疗手段能够及早纳入医保,惠及更多患者。”刘文宾说。(完)

[编辑:孙妮亚]