中新网浙江新闻10月30日电(张煜欢)帕金森病是一种常见的慢性、进展性的神经系统退行性疾病。随着年龄增长等因素,患者脑内神经元逐渐变性坏死,其中脑黑质区的多巴胺神经元显著减少,使得多巴胺水平明显降低。此时,患者就会出现全身运动功能的紊乱与障碍——肌肉僵硬得无法活动,静止状态下手脚不停地抖动,走路时姿势不稳很容易摔倒……
随着人口老龄化发展,帕金森病在中国已呈现高发态势,患者总数约500万,每年新增病例超10万,到2050年预计患病人数将达1050万人。

图为手术中。浙大二院供图
帕金森病目前尚无法根治,临床上总体的治疗手段与目标为“延缓疾病进展+控制症状加重”,主要包含两方面措施:一方面通过药物,补充多巴胺减少引发的症状;另一方面应用脑深部电刺激(DBS),在大脑特定区域放置电极,持续放电刺激相应神经,从而缓解肢体震颤与肌肉僵硬的程度。
上述治疗手段能一定程度缓解帕金森病的症状,但仍远未达到理想效果。既然帕金森病的根源是多巴胺能神经元的凋亡引发的多巴胺减少,那么能否通过补充多巴胺能神经元,从而在源头上治疗帕金森病?这个想法在科学家与医生们心中萦绕多年。
2020年,这个美好的愿望在医学上实现了零的突破。《新英格兰医学杂志》报道了哈佛大学麻省总院神经外科完成全球首例FDA批准的自体干细胞衍化的多巴胺前体细胞治疗帕金森病的临床研究:针对一位饱受帕金森病困扰的61岁患者,临床科学家们培育出与他匹配的多巴胺前体细胞,并通过神经外科微创技术移植回他的大脑,治疗一段时间后,患者的肢体震颤、肌肉僵硬、运动迟缓症状得到了显著缓解,又能重新进行他热爱的游泳、滑雪等体育运动。
此后,针对上述疗法中亟待完善的诊疗环节,浙大二院神经外科、神经内科联合西湖大学团队,创建了纯度更高、数量更多的多巴胺能前体细胞制备体系,并根据国人身体特性,制定了更加符合中国帕金森患者需求的药物剂量方案。
2025年4月,69岁的王阿姨作为浙江省首例患者,接受了该疗法。她患帕金森8年,常规治疗效果不佳,病情日益加重,日常连站立都要人搀扶。浙大二院神经外科陈高与严锋医生团队用经颅立体定向技术,将经干细胞诱导分化出的成熟多巴胺前体细胞精准移植到其大脑壳核区;神经内科张宝荣与浦佳丽医生团队对患者进行了细致的术后评估与随访。
术后1个月复查,显示无明显副作用;一个半月时,王阿姨已能正常走路、完成生活自理。
浙大二院神经外科主任医师严锋特别说明:“术后初期的改善,可能和手术轻微刺激大脑、让残留的多巴胺短暂释放有关;真正植入的多巴胺前体细胞,需要4-6个月才能在大脑里完全发育成熟、发挥长期作用,所以还需要持续跟踪随访。”
术后6个月,随访复查传来好消息:王阿姨的帕金森症状出现了明显的好转,在常规服药的情况下,她的震颤症状基本消失了,日常穿衣进食再无需旁人协助,服用药量的次数与剂量也在医生指导下逐渐减少,甚至还能陪孙子逛公园,这让她的子女与老伴倍感欣慰。
这一阶段性成果,标志着中国原创技术在帕金森病细胞替代治疗领域迈出了坚实一步。假以时日,或许能有更多的患者像王阿姨一样,挣脱帕金森的枷锁,重焕新生的希望。(完)